Category: Uncategorized | GBI成功举办“驱动新药价值最大化——如何把握中国独特的上市机遇”在线课堂已关闭评论
Posted by Yuki Ji | 十一月 28, 2019
过去几年，中国新药上市的环境发生了剧烈变化，从2017年开始，中国加速批准了一系列创新境外药。更快的获批规则拓宽了市场准入条件，也让中国成为产品上市的重要市场。中国拥有的独特商业环境和数字化环境造就了以中国为主导的新药上市策略。
根据近期德勤中国发表的创新生物药在中国上市系列白皮书，推荐医药企业关注以下几个维度。
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国家药监局药品审评中心（CDE）成立专门绿色通道，针对为满足需求的重大药品，加速优先审评审批，对海外试验数据也酌情进行最大限度的采纳，最大限度加快新药在中国的注册和准入。主要原则是针对国内有未满需求的疾病，原则上考虑在中国注册路径的简化，比如实现免临床试验，附条件审评审批，简化报批路径。通过这些具体举措，过去几年中国市场上市的新药数量激增，2018年就有51个获批，相比2016年明显增多。
新药在国外和国内上市时间差也有所缩短，2017年以前，新药在国外获批后要延迟5~7年才能在国内获批，在中国的新政策下已缩短到3年。尤其这两年，很多新药可实现与国外新药上市同步或基本同步。
在未来的几年，企业想第一时间把最好的产品带到中国市场，可以考虑以下几种路径。
首先，药物想在国内注册，取决于产品对国内市场的契合度，也取决于相应临床数据的积累程度。从药物本身的维度考虑哪种路径能最大限度加快注册速度和上市时间：
▪ 产品属于中国政府定义的罕见病、有未满足临床需求的药物，尤其在美国、日本、欧洲已获批的，可以考虑实现临试豁免；
▪ 产品针对重大未满足临床需求疾病，数据上是亚洲人种但仍需在国内证明有效性的，可申请附条件批准上市，即先上市，在未来2~3年证明临床有效性；
▪ 药物可能还需要在国内进行有效性验证，但在国外已经拿到突破性疗法、孤儿药等资格认定，CDE会要求在国内进行简化版（即小样本量）临床试验获得报批；
▪ 参与全球多中心Ⅲ期试验，通过足够的中国亚组数据获得国内审批。
其次，随着现行药政出台，CDE也希望积极与各个药企沟通。药企需要配备接地气的、有丰富注册经验以及与CDE有较强沟通合作能力的团队，为企业及时解读药政，针对产品上市有效地跟CDE沟通，解决注册路径。从市场准入团队应具备的能力方面考虑，有以下几方面值得企业思考：
▪ 结合中国市场药政与全球团队联系，了解现阶段产品管线和临床试验进展阶段，有哪些针对亚洲人种的数据和未来试验计划，结合国内市场的市场洞察紧密合作，明晰有哪些产品需要进入中国市场，解决注册路径选择问题；
▪ 提前开展与CDE沟通的准备工作，首先要清晰地阐述产品能解决国内哪些未满足临床需求，有真实世界数据支持；要充分阐述产品注册状态，以及目前有效数据；争取得到国内临床专家的支持和背书，帮助企业与CDE沟通，有望在上市申请前豁免临床数据；
▪ 为避免药品本来有可能加速上市，但由于商业团队准备不充分而被动延迟的状况，要求临床审批团队要带领商务团队，针对临床不同潜在注册路径来配备相应的商务团队，及时应对上市。
从药品上市获批NDA，再到获得医保支持的时间窗口不断缩短，这需要准入团队在上市之前做充分准备，探讨不同准入模式的可行性。
▪ 首先考虑利用真实世界数据，在早期和支付方进行沟通，准备医保谈判。在几年前，全国医保就是简单的砍价，但2017年开始，医学循证和经济学占据价值谈判的主导地位，2019开始，国家医保目录开始重视在当地遴选的专家参与度和相关教育工作，需要提前布局；
▪ 很多保险公司在积极探索创新模式，能在政府医保实施之前给患者有效的支付支持。
目前，在国际和中国市场上都能看到保险公司探索新的支付模式。中国还处于早期探讨阶段，如Tagrisso，如果疗效达到预设终点，就可获得全费支付；如果不如预期有效，保险公司会支付一定比例赔付患者。从创新模式上说，在中国市场除了保险公司、药厂和患者之外，还有专门帮助患者设计、实施和落地创新型支付模式的公司，比如镁信健康，通过分期付款等多维导向的方式扮演中介角色，协调多个合作方之间的合作，确保合作落地，这也是中国市场的特色。
从药企的角度说，在准入和医保的方向上有以下几方面的工作应提前准备：
▪ 在上市前对产品进行系统化梳理，发掘和交流药品的临床价值和药物经济学价值导向，锁定利益相关方；
▪ 上市前，通过关键意见领袖和支付方交流（比如举办学术/高端会议），开发中国市场适用的临床和药物经济学优势，提前为药品上市后2年内可能就要发生的谈判做准备；
▪ 企业要配备真实世界研究团队，要把市场上琐碎的真实世界数据结构化、系统化，构建成能打动支付方的完整体系。
中国有自己独特的生态圈，尤其以数字化为特点。据调查，患者和医生每周都会花至少20~30小时在数字化平台寻求相关信息。患者会寻求产品、疾病相关知识和病友联系（POL）等，尤其是癌症、罕见病和特药领域，POL和患者本身对决策影响不断增加。医生也会获取相关疾病知识进行再教育，以及和KOL之间分享经验。这给药企的启示是，不管药品刚上市，还是上市多年，共同的问题是如何通过数字化手段，能更有效地实现目标覆盖，以及通过平台给医患双方提供增值服务来提升品牌效应。
好的数字化策略是考虑目标客户，并针对目标客户通过不同渠道传递不同信息和服务，最大限度区分自身品牌与竞品品牌。以下四个主要的数字化趋势对药品商业化推波助澜：
▪ 构建数字化平台、虚拟社区，帮助患者管理健康，了解疾病状况；
▪ 打造数字化交流平台，快速传递信息，实现KOL与医生之间的互动；
▪ 加强互联网系统，如远程医疗、DTP针对患者做更多的意识教育，提供后期健康管理等服务；
▪ 寻找有大数据和真实世界数据的供应商，跟支付方和病友协会多合作，转化成市场品牌的定位。
中国整体环境还在不断变化，人口老龄化也带来更多疾病的治疗需求，政府也在考虑医保缺口不断增加的情况下如何在疾病支付上满足患者需求。
药品审批方面，国家推动新药上市的同时，也鼓励仿制药、生物类似药进入；市场准入以价值为导向，频繁更新医保目录，以实现价格上的挤水，最大限度解决病人可支付的问题。此外，政府还通过其他医疗改革方式强化现行政策的有效性。政策变化是个常态，需要企业在不断变化的过程中实现积极应对。
针对不断变化的政策环境，要想很好地达到新药上市的商业卓越，要考虑几个方向：
▪ 预判未来最可能出现的场景，包括竞争态势、医保准入和其他监管等，更好地管理市场不确定性；
▪ 跳出以前的层级性决策，针对未来市场的变化，给中国本土团队一些话语权，比如灌输品牌定位、目标市场、商业模式等；
▪ 针对有可能加快或放缓的上市节奏，要给企业灵活性，根据市场反馈做出更快的反应；
▪ 探索外部合作，如与CSO合作实现扩面下沉，覆盖更多目标客户；与保险公司合作探索创新型支付模式；与平台合作打造教育平台等。
总的来说，要与多元化生态系统合作的话，有以下要点：
▪ 与商业支付方探讨，在产品进入国家医保目录之前能最大限度地解决患者支付问题，获得有效数据积累，为谈判准备；
▪ 与数据化公司合作，更好地帮助病患实现自我管理，另一方面可通过积累数据，帮助品牌打造有特色的信息，实现品牌产业化；
▪ 与当地政府合作，获得政府支持举办项目/活动等，如打造一体化诊疗模式等。
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