Category: Uncategorized | 欧洲创新药准入趋势：对罕见病等贵重用药开展统一HTA评估和跨国联合“带量采购”已关闭评论
Posted by Yuki Ji | 三月 18, 2021
第一期课程我们有幸邀请到首位全球健康经济学家Brian Lovatt博士、北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员/助理主任陶立波博士为大家分享了中国与欧洲药品市场准入的基本情况和差异，以及产业界应当采取的适宜姿态和策略。在此，我们将分别就两位讲者分享内容进行总结，感兴趣的朋友请持续关注我们的推送！
GBI Institute首席顾问、上海创奇健康发展研究院资深研究员陈怡博士主持并参与了本期课程讨论。她表示，之所以邀请Brian Lovatt博士分享欧洲药品定价和市场准入的发展现状，是因为欧洲国家在政府主导的社会保障体系及医疗筹资和中国相似，此外欧洲也是较早推行药物经济学和药品创新准入支付模式的地区，尤其在昂贵药品，如罕见病用药的可及性方面，各国面临的问题类似。例如，Biogen治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液Spinraza在欧洲成功被纳入联合采购系统的案例，给我们带来一些思考和启示。陈怡博士同时也表示，虽然目前我国医保部门在昂贵药品医保准入上还缺乏有效共赢的准入管理工具，但对一些新的支付方式也在考察探索中，包括进一步探讨商业保险的机会。相信不久的未来，风险分担等新型支付准入方式将会通过有意义的试点参与到创新药市场准入机制设计。
下面，我们就先来看看Brian Lovatt博士的精彩分享，了解下欧洲各国如何组团对罕见病用药“带量采购”？也欢迎大家继续关注我们即将在明天推出的陶立波博士关于“基于价值or成本定价博弈论”和GBI后续全球药品市场准入系列课程。
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Brian Lovatt博士首先对当前全球卫生技术评估(HTA，Health Technology Assessment )，尤其是欧洲国家近年主要发展趋势进行了介绍。
全球HTA机构数量众多，尽管已有评估“黄金标准”，但并非所有国家/区域机构均采用相同的评估质量标准。因此，为了促进各国间的相互交流和业务提升，国际卫生技术评估机构协作网（INAHTA）和卫生技术评估国际（HTAi）共同指导国际联合工作组制定了一个新的、国际公认的HTA定义。2006年成立的欧洲卫生技术网络（EUnetHTA）在2010~2020年陆续开展的联合行动1~3（JAI~III），目的是支持所有欧洲HTA组织之间的技术评估和评估标准的合作。
随着医疗科技的发展，出现越来越多的昂贵药品，药品的可及性不再只是发展中国家的问题，即使在发达国家，高昂的药价也成为患者和卫生系统支付的挑战。2015年以来，为解决患者对亟需但昂贵药品的可及性问题，欧洲政府卫生体系之间开始建立联盟和合作交流机制。
2014年，荷兰和比利时卫生部长签署了一项历史性的意向声明，与药企就部分药品的价格和报销问题进行联合谈判，也即2015年由比利时和荷兰共同发起成立欧洲药品定价和报销政策联盟“BeNeLuxA倡议”，卢森堡、奥地利、爱尔兰陆续在2015~2018年也加入这一联盟。五国联盟共覆盖4300万人口，主要对罕见病药进行联合谈判、采购和报销。美国Biogen治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液Spinraza是第一个被纳入BeNeLuxA 联合采购系统的药。
之前，各国政府都只是在双边基础上与制药公司进行价格谈判，而这种政府间联合采购创新药的方式在欧洲前所未有，备受关注。2018年，东欧一些国家匈牙利、波兰和捷克等也组成类似的联盟[FAIR PRICINGINITIATIVE (FAAP)]，通过联合采购，共同降低药品价格，同时支持创新药发展。2017年，意大利、葡萄牙等国家成立LA VALLETTA联盟，2018年，挪威、瑞典等成立FINOSE联盟，组团对昂贵药品进行“团购”。FINOSE是由芬兰、挪威和瑞典之间的HTA合作网络。实际上，合作意味着这三个机构将为新上市药品撰写联合评估报告，其中包括相关的临床和健康经济评估。如果EUnetHTA有可用的联合相对有效性评估报告，可作为FINOSE的联合健康经济分析的依据。
在中国2020年医保谈判中，由于价格过高，诺西那生钠注射液未能拿到谈判资格。“不要讨论如何去保障使用天价药，要关注的是药企为什么把产品定成天价？”一位医保官员说。重要是为了患者，企业和政府之间如何通过创新来应对挑战。
Brian Lovatt博士介绍，新药的引入受到多种外部环境因素影响，主要包括：大量新药在研、相关罕见病/孤儿药开始推出、新的个体化疗法（如细胞和基因疗法）的出现、医保基金预算增长压力、新冠疫情影响以及医疗评估标准的变革。
之后，Brian Lovatt博士分别分析了英国和西班牙产品准入新旧模式变迁，总结了今后创新药在欧美国家准入的趋势，如：统一欧盟的HTA标准、方法论更加标准化、改善临床试验数据、"风险分担"准入模式、国家间合作联盟、患者影响度增加以及更好的新药上市策略等。
最后，Brian Lovatt博士提出未来的创新药准入策略需要也将会考虑患者治疗路径数据（Patient Journey Data）、患者治疗效果数据、数据质量要求、收集真实世界数据、落实竞品参考体系等，最终形成患者为中心的患者-处方-供应商-决策者-付费方的准入模式。
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