GBI reviews China’s priority review policy and orphan drug filing trends in webinar

中国,上海——2018年6月28日,由国内领先的医药行业数据情报服务商GBI主办的“优先审评政策影响&罕见病药物现状”在线研讨会成功举行。GBI医药行业研究员张萱从不同角度对纳入优先审评的品种、优先审评政策的特点及可能带来的影响进行了分析,并对被纳入优先审评的罕见病用药在国内外的研究进展进行了梳理。本次会议展示的翔实、全面的数据,以及系统客观的分析均获得了与会者的一致好评。

520:截至611日被纳入优先审评受理号数量

据GBI SOURCE数据库显示,截至6月11日,CDE公布的已确认被纳入优先审评的受理号共计520条,涉及224个产品、172家企业。

按药物类别来看,520条已确认纳入优先审评的受理号当中,化学类药品最多,为189个品种,涉及430条受理号;生物类药品46个品种;中药6个品种,其中4个为儿童用药,1个为罕见病用药。

按分子在中国的最高研发阶段来看,520条已确认纳入优先审评的受理号当中,有157个分子在国内的最高研发阶段是:已获批上市;10个分子的最高研发阶段为:上市申请已完成;24个分子的最高研发阶段为:正在报上市;13个分子的最高研发阶段为:正在报临床。

已获批品种平均审评时长变化:进口快于国产

GBI SOURCE数据库显示,截至6月11日,已有254条优先审评的受理号结束审批。

按申请类别看,临床申请的平均审批时间比上市申请快;对比进口和国产,临床申请方面,进口和国产的平均审批时间相差不大,平均在五-六个月,上市申请方面,国产药物上市审批速度明显慢于进口。按照不同的优先审评大类来看,艾滋病用药获批速度最快,其次是罕见病用药、病毒性肝炎用药、儿童用药,专利到期类品种获批所需的审批时间最长,这可能与此类品种的特殊性有关。

此外,对比2016年优先审评实施至今平均审评时长变化发现,总体上,进口品种批的速度快于国产,2017年开始明显化,2018年鉴于只计算了五个多月样本数据,现在下结论还为时过早。

我国优先审评制度特点及主要影响

关于我国优先审评制度的特点,讲者分享了此前CDE老师的一段总结:

  • 适用范围宽,惠及创新药与仿制药;
  • 强调临床价值为重要评价标准;
  • 绕过积压排队,优先配置审评资源;
  • 加大沟通交流支持,指导临床试验;
  • 未对审评时限提出特别规定

那么,优先审评制度实施以来都带来了哪些变化?未来又将产生什么影响?

据GBI医药行业研究团队分析,随着药品审评审批制度改革的深入,我国药品注册积压的矛盾从16年开始得到了根本有效的缓解,短短两年多时间一大批新药、好药、临床急需用药加速获批上市。更重要的是,优先审评不仅在一定程度上提高了企业研发创新药物的积极性和我国药品的研发创制水平,而且也在一定程度上提高了我国仿制药的质量。此外,优先审评政策还促进了我国药品审评审批工作流程的优化,从整体上带动了我国药品审评审批水平的提高,普通审批程序平均审批速度明显缩短就是一个很好的证明。

罕见病药物现状分析

自今年以来,基本上每批的优先审评公示,都有罕见病药物在内,被纳入优先审评的罕见病药物也越来越多。本次课程下半部分,研究员从政策、欧美获批情况、国内注册申报及医保纳入、血友病领域KOL分析等四个方面,梳理了罕见病的发展现状。

对于国家版罕见病目录公布的121个病种,本次线上课堂选取了其中43个目前已经在国外有药品上市的病种。对这43个病种在国内的注册进展进行梳理发现:在戈谢病领域,目前伊米苷酶在国内已拿到注册批件的厂家仅有赛诺菲一家;爱可泰隆的美格鲁特也已于16年底在国内获批上市;肺动脉高压领域,国内获批上市的药物数量占优势。

另据GBI SOURCE数据库统计,截至6月15日,以罕见病为由被纳入优先审评的受理号48条,涉及24家企业、25个品种,其中涉及20种罕见病病种,血友病领域申报的分子和企业数最多。

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